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Dos pastillas dirigidas dieron resultados alentadores contra el melanoma del ojo avanzado

Tratamiento del melanomaParte de una historia que seguimos · 3 notas · Ver todas las novedades
Tarjeta: los tumores se achicaron en el 34,1% de las personas con melanoma uveal metastásico tratadas con dos pastillas.
Chart: Mongevity
Evidencia B · BuenaExpansión de fase 2 con resultados alentadores en un cáncer raro, pero chica, abierta y sin control.Cómo calificamos

Los tumores se achicaron en el 34,1% de 44 personas sin tratamiento previo con melanoma uveal metastásico que tomaron darovasertib más crizotinib, y la sobrevida global mediana fue de 21,1 meses, en un estudio de fase 2 publicado el 28 de octubre de 2026 en Journal of Clinical Oncology. El melanoma del ojo que se extendió tiene pocos tratamientos buenos.

El melanoma uveal es un cáncer raro que empieza dentro del ojo. Es distinto del melanoma de piel, y cuando se extiende, en general al hígado, el pronóstico es malo y los tratamientos son pocos. En el 95% de estos tumores, mutaciones en los genes GNAQ o GNA11 encienden una señal de crecimiento a través de una proteína llamada PKC.

¿Qué probó el estudio?

44 personas con melanoma uveal metastásico sin tratamiento previo tomaron darovasertib 300 mg y crizotinib 200 mg dos veces por día. No hubo grupo de comparación.

¿Qué encontró el estudio sobre el melanoma?

Resultado Hallazgo
Tumores que se achicaron 34,1%
Mediana de duración de la respuesta 9,0 meses
Enfermedad controlada a las 8 semanas 90,2%
Mediana sin progresión 7,0 meses
Sobrevida global mediana 21,1 meses

Los efectos adversos fueron muy frecuentes: diarrea (95,2%), náuseas (84,1%), hinchazón (61,4%) y vómitos (52,3%). Los problemas serios más comunes fueron coágulos en los pulmones (9,1%) y anemia por falta de hierro (6,8%). Tres personas (6,8%) dejaron el tratamiento por efectos adversos.

¿Por qué importa?

Hay pocos fármacos que funcionen en el melanoma uveal metastásico, y la principal opción aprobada solo sirve para personas con un tipo inmune específico. Una combinación oral y dirigida a la mutación detrás de la mayoría de estos tumores podría convertirse en una opción nueva.

¿Qué tan sólida es esta evidencia?

Es buena pero temprana. En la escala de Mongevity, de la A a la E, es una B. Los resultados son alentadores para un cáncer difícil de tratar, pero el estudio fue chico, abierto y sin grupo control, así que no puede mostrar que la combinación sea mejor que otros tratamientos. Hace falta un ensayo aleatorizado.

¿Qué significa para vos?

Si vos o alguien cercano tiene un melanoma uveal que se extendió, preguntá en un centro con experiencia en melanoma ocular por los ensayos clínicos, incluidas combinaciones dirigidas como esta. Los controles de la vista con regularidad ayudan a encontrar estos tumores temprano.

¿Cómo lo cuento en la cena?

Un cáncer raro puede empezar dentro del ojo. Los científicos dieron dos pastillas que bloquean el interruptor que usan la mayoría de estos tumores para crecer, y en un tercio de las personas los tumores se achicaron. Una buena pregunta para la mesa: ¿por qué es más difícil encontrar tratamientos para las enfermedades raras?

En una frase: dos pastillas dirigidas mostraron resultados alentadores como primer tratamiento del melanoma uveal metastásico en un estudio chico de fase 2.

Preguntas y respuestas

¿Qué es el melanoma uveal?
Un cáncer raro que empieza dentro del ojo; es distinto del melanoma de piel.
¿Qué tan bien funcionó la combinación?
Los tumores se achicaron en el 34,1% de 44 personas, y la sobrevida global mediana fue de 21,1 meses.
¿Qué efectos adversos tiene?
Molestias digestivas muy frecuentes, como diarrea (95,2%) y náuseas (84,1%); el 6,8% dejó el tratamiento por efectos adversos.

Fuentes

  1. Journal of Clinical Oncology, OptimUM-01 phase 2 results of darovasertib plus crizotinib in metastatic uveal melanoma (PMID 42950186 · DOI 10.1200/JCO-26-00802) · 2026-11-02

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